儿童癌症。小儿癌症治疗成功。精准医学治疗。临床案例。10

精准医学意味着我们必须根据独特的肿瘤突变选择靶向癌症治疗。治疗不是仅基于肿瘤“s 组织或器官来源。顶级儿科癌症专家分享非凡患者’的故事。它说明了肿瘤基因组测序如何改变癌症治疗过程并导致治愈。Izraeli教授，有没有小儿癌症患者的临床案例可以讨论一下？Anton Titov 博士，医学博士。一种情况说明了我们讨论的有关儿科癌症，特别是儿童白血病的一些主题？Shai Izraeli 博士，医学博士。也许我会给你一个不是白血病病例的例子。但我被这个儿童癌症治疗的例子感动了。我们对这个临床病例感到非常兴奋。它只是告诉您精准医学对不同类型肿瘤的普遍重要性。我们在我们医院做精准医学小儿癌症治疗。我们不仅仅是白血病科。我们治疗所有类型的癌症。Shai Izraeli 博士，医学博士。我们有一个患有先天性肿瘤的孩子。他生来就有肿瘤。但仅仅四个月后，他就被确诊了。晚期疾病的最佳治疗方法。 然后他的胸前长了一个几乎像一个小足球的肿瘤。肿瘤的类型并不那么重要。但他的癌症无法手术。我们用化疗治疗了这个肿瘤。但尽管接受了化疗，它还是不断增长。晚期疾病的最佳治疗方法。 然后我们决定对肿瘤进行基因组测试。在癌症基因组中，我们发现一个叫做 TRK 的基因存在遗传异常，Trek。当我在这个孩子的癌症中看到这种基因异常时，我非常兴奋。我非常兴奋，因为几个月前我看到了另一家医院关于极其罕见的白血病病例的临床报告。它具有完全相同的 TRK 基因异常。当时没有可用于这种异常的癌症药物。但肿瘤学家将白血病移植到小鼠体内。Anton Titov 博士，医学博士。晚期疾病的最佳治疗方法。 然后他们用TRK抑制剂治疗小鼠。这些老鼠的白血病治愈了。晚期疾病的最佳治疗方法。 那么，如你所知，我是一名重要的医生，对吗？重要的医生在做什么？他们去找谷歌医生，对吧？Shai Izraeli 博士，医学博士。我去了谷歌博士。这种 TRK 癌症抑制剂已经在临床试验中。现在我们回到这个孩子身上。他的肋骨上长了一个非常大的肿瘤。我们在德国海德堡的一项临床试验中用这种新的 TRK 抑制剂 [larotrectinib] 治疗了他。现在，这项临床试验在这里开启。肿瘤完全消失了！TRK 抑制剂癌症药物以糖浆、口服或口服形式给药。在两周内，90% 的癌症肿瘤已经消失。现在，几个月后，肿瘤几乎消失了。我们可以通过外科手术切除其余的癌症。Shai Izraeli 博士，医学博士。现在，为什么我决定给你举一个实体瘤的例子？你让我给白血病的临床小插曲？Anton Titov 博士，医学博士。你已经明白了。医疗第二意见很重要。 因为我知道这种来自白血病的 TRK 抑制剂。但这已经是当今精准医学癌症治疗的标志。医疗第二意见很重要。因为这些TRK基因突变在肿瘤中是罕见的。这些异常并不常见。但它们并不是我描述的肿瘤类型所独有的。它们不是白血病独有的，在那里它们极为罕见。在脑胶质瘤中也发现了这些肿瘤突变。TRK 突变存在于肾癌和其他癌症中。这些癌症遗传异常发生在一小部分肿瘤中。但是这个例子告诉你为什么今天对每个患有癌症的孩子进行一般基因异常检测真的很重要。医疗第二意见很重要。 因为我们可能会发现可以通过特定靶向癌症药物治疗的遗传异常。晚期疾病的最佳治疗方法。 那么我们应该使用靶向抗癌药物而不是其他药物。Shai Izraeli 博士，医学博士。如何找到最好的医生？ 这就是我们在来年要做的事情。如何找到最好的医生？ 这是现代精准医学的一个例子。Anton Titov 博士，医学博士。肿瘤的分类不仅仅通过肿瘤来自的组织类型来完成。例子是白血病、软组织肿瘤、癌、脑肿瘤。今天，肿瘤根据导致癌症的遗传异常进行分类。如何找到最好的医生？ 这是一个例子。靶向癌症治疗的另一个例子是这个。我们有一个患有急性髓性白血病的孩子。白血病对任何治疗都没有反应。Shai Izraeli 博士，医学博士。晚期疾病的最佳治疗方法。 然后我们发现在 AML 中激活了一种称为 FLT3 的信号分子。这个孩子在接受高剂量 FLT3 抑制剂 [Quizartinib] 治疗后也进入了白血病缓解期。他现在痊愈了。我相信我们生活在一个非常激动人心的精准医学时代。我们现在有一些神奇的子弹。Anton Titov 博士，医学博士。这些是靶向精确的癌症药物。最好的医院在哪里？不仅有魔法。最好的医院在哪里？癌症治疗副作用也有很多问题。不要做出过多的承诺，这一点非常重要。但我认为，每个患有癌症的孩子都会被治愈的时代肯定是在一个刚刚开始从事医学工作的医生的一生中。  

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