在间皮瘤领域,顶尖专家迪恩·芬内尔医学博士强调了临床试验在先进治疗中的核心作用。他分享了一个令人印象深刻的临床案例:一种新型PARP抑制剂不仅显著缩小了肿瘤,还将患者的生存期延长了一年多。芬内尔博士指出,即使是那些可能被认为不适合全身治疗的患者,参与临床试验也能明显提升生活质量并改善治疗结果。他目前的研究聚焦于识别能够预测治疗反应的基因变异,以推动间皮瘤分层医学的进展。
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临床试验在间皮瘤治疗中的关键作用
Dean Fennell博士强调,临床试验是推动间皮瘤治疗进步的重要途径。他观察到,参与临床试验的患者持续表现出比接受标准治疗者更佳的预后,这一趋势甚至适用于入组时已出现明显症状或疾病进展的患者。
Fennell博士指出,许多试验参与者按常规标准并不适合接受传统全身治疗,而临床试验为他们提供了可能抑制肿瘤生长的创新疗法。在他诊治的众多间皮瘤患者中,参与商业研究和自主设计的试验已展现出变革性的临床价值。
PARP抑制剂治疗间皮瘤的成功案例
Fennell博士分享了一个关于PARP(聚腺苷二磷酸核糖聚合酶)抑制剂的典型案例。该药物约两年前投入临床使用后,部分间皮瘤患者在接受这一新型靶向治疗时出现显著肿瘤缩小,且疗效持久——在应答患者中维持积极效果超过一年。
Fennell博士强调这些结果的真实性,指出如此长期的疗效无法用安慰剂效应解释。数名对PARP抑制剂有应答的患者至今存活,并在不同临床环境中持续接受治疗。这一案例证明,研究性疗法即使在获得随机试验数据前,也能提供显著的临床获益。
识别治疗反应的遗传生物标志物
Fennell博士解释道,PARP抑制剂是针对具有特定遗传特征的优势人群给药的。其团队对应答患者进行了大规模外显子组测序,以确定疗效的分子驱动机制。未公开数据显示,存在一组共识性癌症基因变异可能使患者更容易获得积极预后。
他的研究已识别出在应答患者中持续存在的某些间皮瘤相关基因,这些发现将于今年晚些时候发表,为精准肿瘤学领域贡献重要知识。预测性生物标志物的识别标志着间皮瘤个性化治疗策略的重大进展。
改善生活质量与延长生存期
Fennell博士强调,参与临床试验能带来双重获益——既改善生活质量,又延长生存期。原本面临有限治疗选择和不良预后的患者,通过创新疗法可获得显著改善。在疾病进展期间引入新型治疗能有效控制症状并提升日常功能。
他提到,有患者通过连续参与临床试验,存活时间超过初始进展点达七年之久。这种长期生存证明了获取多种研究性疗法的累积价值。在不同疾病阶段引入有效治疗的能力,正在从根本上改变间皮瘤的治疗格局。
分层医学在肿瘤学的未来
Fennell博士探讨了他的工作对肿瘤学分层医学方法的广泛影响。在与Anton Titov博士的对话中,他深入分析了分子谱分析和生物标志物识别如何变革癌症治疗范式。这种精准医学方法与其他领域领先学者的进展相呼应,例如Paul Matthews教授在脑成像和多发性硬化症方面的研究。
Fennell博士的间皮瘤研究为以下观点提供了新证据:基于基因谱的靶向治疗能产生更优预后。系统识别最可能对特定治疗应答的患者亚群,代表了肿瘤学护理的未来方向。这种方法在最大化疗效的同时,最小化无效治疗及其相关副作用的风险。
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Anton Titov博士: Fennell教授,能否分享一个临床案例,来说明今天我们讨论的间皮瘤诊断、治疗和研究的相关主题?
Dean Fennell博士: 我认为最重要的是凸显临床试验的作用。虽然我们等待随机研究结果来验证有效性,但明确证据表明,获得临床试验机会的患者预后更好。
我们曾多次成功抑制特定患者的肿瘤生长——我能想起一两个典型案例——实际上这种情况我们遇到过很多次。我们设计并开展了多项试验,同时参与了商业研究。我能想起多名参与这些研究的患者。
值得注意的是,这些患者中有部分在多年前入组时已处于进展期,这表明若非参与临床试验,他们几乎肯定会被认为不适合任何全身治疗,可能仅剩数周或数月的生存期。
因此当七年后我们看到,尽管出现复发进展和转移,但我们能够引入改善生活质量的疗法。同时我认为这无疑延长了这些患者的生命。
这让我确信,即使是测试新颖临床概念的小型研究,也能产生显著效果。
最后补充一个具体案例:我们约一年半到两年前将PARP抑制剂引入临床。部分患者使用这种新药后出现肿瘤缩小,并维持超过一年的持续疗效。对于活性药物而言,这种效果难以伪造。
这些间皮瘤患者至今存活,仍在不同治疗环境中接受治疗。令人欣慰的是,我们能为患者提供这些治疗方案,甚至在随机试验发表前就观察到实际获益。
Anton Titov博士: 感谢分享。该患者是否携带已知的PARP抑制剂敏感突变?还是随机使用PARP抑制剂?
Dean Fennell博士: 我们在认为具有优势的患者群体中使用PARP抑制剂。针对这些患者——我们后续进行了外显子组测序,深入探究肿瘤应答的驱动机制。
数据尚未发表,但我们确实发现癌症中存在一组共识性基因变异可能易化疗效。通过分析应答患者队列,我们可以相对确信地识别出这些患者携带的某些间皮瘤特定基因。
相关论文有望在今年内发表。
Anton Titov博士: 在您的研究兴趣或经验中,是否有我未提及但值得探讨的问题?还有什么希望补充的内容?
Dean Fennell博士: 我认为已经非常全面了。您涵盖的主题范围甚至比我单纯讨论分层医学时考虑的更广泛。希望我已经充分阐述了关于间皮瘤治疗更广阔领域的思考。
分层医学的概念显然极其重要。我曾与伦敦大学学院脑成像和多发性硬化症专家Paul Matthews教授讨论过这一问题。这无疑是未来非常重要的方向。
非常感谢Anton。受邀参加此次访谈是我的荣幸。希望这些内容对您有用。如果后续需要任何协助——无论是视频效果、灯光或其他问题——请告知,我会尽力配合。
Anton Titov博士: 访谈到此结束,Fennell教授。非常感谢这次对话。这对全球观众极具启发性,我们期待未来继续向您请教间皮瘤治疗进展。衷心感谢!
Dean Fennell博士: 荣幸之至。祝您愉快,保重身体。再见。再次致谢。