精准医学与儿童白血病治疗的进展

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• 儿童白血病治愈率的显著提升
• 白血病治疗进展的三大支柱
• 支持性治疗在白血病治疗中的关键作用
• 治疗毒性及副作用的主要挑战
• 理解长期与迟发性副作用
• 未来目标：以更低毒性疗法治愈每位患儿
• 加大对生物学与科研投入的必要性

儿童白血病治愈率的显著提升

过去四十年间，儿童白血病治疗经历了革命性转变。Shai Izraeli医学博士指出，20世纪60年代仅有极少数白血病患儿能够治愈。如今预后已大为改观，近90%的最常见类型——急性淋巴细胞白血病（ALL）患儿可通过现代治疗方案获得治愈。这一惊人进步堪称现代医学的伟大成就，将曾经致命的疾病转变为高度可治愈的疾病。

白血病治疗进展的三大支柱

Shai Izraeli医学博士指出，这一显著进展得益于三大核心支柱。首先是建立了国际协作的化疗治疗方案。这些通常由国家或多中心团队执行的方案，使肿瘤学家能够从连续研究中汲取经验，并每隔几年系统性地提升治疗效果。第二大支柱是将遗传学整合入诊断体系，揭示出显微镜下看似相同的白血病在遗传学上可能是截然不同的疾病。这一认识使得治疗能够根据患儿白血病的特定遗传亚型进行个性化调整，成为精准医学的基石。

支持性治疗在白血病治疗中的关键作用

第三大进展支柱是支持性治疗的巨大进步。Shai Izraeli医学博士强调，若没有强大的支持系统，就无法有效治疗白血病。这包括专业重症监护病房、感染性疾病团队和药理学专家。他提到，在施耐德儿童医学中心，整个医院协同运作以支持肿瘤患者。这种全面的支持性治疗对于管理化疗的严重副作用和降低治疗相关死亡率至关重要。

治疗毒性及副作用的主要挑战

尽管治愈率很高，当前儿童白血病治疗仍然具有极强毒性。Shai Izraeli医学博士解释，治疗通常涉及10至12种不同化疗药物，持续给药两年。这种高强度治疗意味着患儿经常需要重症监护。一个重要问题是治疗相关死亡率——至少20%的死亡是由治疗本身的并发症引起，而非白血病所致。这凸显了开发低毒性治疗策略的迫切需求。

理解长期与迟发性副作用

儿科肿瘤学的关注点远不止于初始治愈，更着眼于确保患儿数十年后的健康生活。Izraeli博士告诉家长，他们的目标是让孩子活得足够长久，以至能抱上孙辈。这种长期视角使得管理迟发性副作用至关重要。例如，20-40%治愈的白血病青少年因长期使用类固醇而出现骨折和其他骨骼问题。其他严重迟发效应包括脑部定向治疗导致的神经认知问题，以及日后继发癌症风险增高。

未来目标：以更低毒性疗法治愈每位患儿

Shai Izraeli医学博士表示，该领域正进入一个具有两大主要目标的新时代。首先是治愈每一位白血病患儿——他认为这一目标在未来20-30年内实现并非夸张。第二个同等重要的目标是大幅降低治疗毒性。这意味着需要基于对疾病更深入的生物学理解开发靶向治疗，以取代传统化疗这种粗放而具有毒性的治疗手段。

加大对生物学与科研投入的必要性

实现这些宏伟目标需要对基础生物学和临床研究持续大量投入。Izraeli博士总结道，当前正是推进精准医学工具以识别白血病细胞新弱点的关键时刻。这项研究是设计更智能、更有效且毒性大幅降低的治疗方案的关键，不仅能确保生存，更能让每位战胜白血病的患儿获得高质量生活。与Anton Titov医学博士的对话强调，儿科肿瘤学的未来在于这种以研究驱动的靶向治疗策略。

完整记录

Anton Titov医学博士： 精准医学时代已降临儿童白血病治疗领域。这意味着我们有望治愈每位白血病患儿，并以更少副作用实现这一目标。您是顶尖的儿童癌症专家，专注于儿童白血病这一复杂疾病的研究。

Anton Titov医学博士： 儿童白血病诊断和治疗有哪些新进展？过去40年取得了哪些突破？

Shai Izraeli医学博士： 在我童年时代（20世纪60年代），只有极少数白血病患儿能治愈。如今40多年过去，我们已能治愈大多数白血病患儿。当前近90%的白血病儿童获得治愈，其中最常见的是急性淋巴细胞白血病（ALL）。

这堪称奇迹！这一成就源于三大进程：首先，从一开始患儿就按照国际化疗癌症治疗方案接受治疗。例如在美国，通过国家癌症治疗方案、多中心儿科癌症治疗方案，每几年对方案进行优化，从既往经验中学习并应用于后续治疗。

Shai Izraeli医学博士： 第二大进展支柱是：那些先驱儿科医师本身就是遗传学家。我们认识到并非所有白血病都相同——两名患儿的白血病在显微镜和血常规检查中可能表现相同，但遗传学上却是截然不同的疾病。现在我们能根据白血病遗传亚型调整治疗方案。

Anton Titov医学博士： 第三大白血病治疗进展支柱尤为关键：支持性治疗的进步。若没有支持系统就无法治疗白血病。我们在施耐德儿童医学中心拥有强大的支持治疗能力——我常开玩笑说整个医院都在为我工作，包括重症监护室、感染科、药理学科等。支持性治疗不可或缺。

现阶段我们已能治愈大多数白血病患儿，正步入白血病治疗的新纪元。毫不夸张地说，未来20-30年内我们有望治愈每一位白血病患儿。

Shai Izraeli医学博士： 第二大挑战是降低治疗毒性。当前白血病治疗毒性极强，需使用10-12种不同抗癌药物或化疗类型，持续两年。患儿常需进入重症监护室，还存在长期毒性——例如20-40%治愈的青少年白血病幸存者会出现骨折等骨骼问题（源于治疗中使用的类固醇）。至少20%以上死亡由白血病治疗本身引起，存在治疗相关死亡率。

我们还面临迟发性副作用问题。必须认识到儿童白血病治疗与成人医学完全不同：成人癌症治疗目标是延长10-20年生存期，而我们对家长说的是"让孩子活到抱孙子的年纪"，这是完全不同的维度。需关注迟发性治疗副作用，包括脑部治疗导致的神经认知问题（如前所述）以及继发癌症发生率增高。

当前目标是采用更低毒性的疗法治愈每位白血病患儿，现在正是加大对生物学与科研投入的关键时刻。