多发性骨髓瘤领域权威专家尼基尔·蒙希医学博士阐释了自体干细胞移植为何仍是当前首选治疗方案。他结合丹娜—法伯癌症研究所最新研究数据指出，移植可显著延长患者无进展生存期，并强调患者体能状态比实际年龄更具临床参考价值。治疗策略需医患双方共同参与，制定个体化方案。
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多发性骨髓瘤自体干细胞移植：获益与患者选择
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移植在骨髓瘤治疗中的作用
自体干细胞移植是多发性骨髓瘤成熟的一线治疗方案。医学博士Nikhil Munshi医生强调了其在年轻、体能良好的新确诊患者治疗中的重要地位。这一方法与当前多发性骨髓瘤的整体治疗策略高度契合。
治疗过程包括大剂量化疗后回输患者自身的干细胞。这种强化治疗旨在实现更深层次且更持久的疾病缓解。
年轻患者的定义
患者是否适合移植，更多取决于生理状态而非实际年龄。医学博士Nikhil Munshi医生指出，虽然70岁常被作为参考界限，但生理年龄才是关键。部分七十岁出头的患者可能拥有年轻得多的身体机能。
对于体能良好的年长患者，在评估移植时有时可参照年轻患者的标准。体能评估需综合考量器官功能、体能状态及合并症情况。
DFCI研究结果
近期发布的DFCI Determination研究为移植获益提供了关键证据。医学博士Nikhil Munshi医生介绍了这项由IFM与DFCI联合开展、涵盖722名患者的研究。研究采用以来那度胺、硼替佐米和地塞米松组成的先进三药方案。
该方案在多发性骨髓瘤治疗中实现了近100%的缓解率。研究重点探讨了在如此高效的药物治疗基础上，移植是否能带来额外获益。
移植生存获益
DFCI研究显示，移植带来显著的无进展生存优势。医学博士Nikhil Munshi医生报告，接受移植的患者无进展生存期延长约两年。这一获益即使在高效三药方案取得良好疗效的背景下依然明确。
最新公布的结果再次确认了移植的持续价值。多项类似研究均证实，移植为合适患者提供具有临床意义的生存改善。
老年患者的治疗
对于移植风险可能大于获益的患者，存在有效的替代方案。医学博士Nikhil Munshi医生表示，同样的三药方案在老年群体中表现优异，可实现约50%的完全缓解率。
这对无法接受移植的患者而言是显著的疗效成果。治疗决策始终需要权衡潜在获益与可能风险。
个体化治疗决策
多发性骨髓瘤治疗需医患共同制定个性化方案。医学博士Nikhil Munshi医生强调，在条件允许时，移植仍是首选治疗方案，尤其对于体能较好、相对年轻的新确诊患者。
医学博士Anton Titov医生通过探讨当前治疗模式推动这一讨论。他与医学博士Nikhil Munshi医生的对话凸显了肿瘤治疗中个体化决策的重要性。
完整文字记录
医学博士Anton Titov医生： 我们谈谈多发性骨髓瘤的治疗。自体干细胞移植是年轻新确诊患者的标准一线方案。干细胞移植在当今多发性骨髓瘤治疗选择中处于什么地位？
医学博士Nikhil Munshi医生： 关于“年轻患者”这一说法——年轻是相对的。谁是年轻人？通常人们会说“比我大一岁左右的就是年轻人”。年轻更多是生理概念而非数字概念。临床上常以70岁作为分界点。
但我们有些73、74岁的患者，生理状态堪比64岁。在考虑移植等治疗时，我们确实会将其视为64岁的患者来对待。
回到您的问题：是的，对于体能足够好或生理年龄较轻的患者，移植仍然是合适的选择。
我们团队近期发布了DFCI Determination研究结果。这是IFM与DFCI合作开展的一项涉及722名患者的研究。我们采用来那度胺、硼替佐米和地塞米松组成的三药方案。
之后我们评估移植是否仍能带来额外获益，因为三药方案本身已达到近100%的缓解率。那么移植还有价值吗？
在我们不到一个月前——确切地说是两周前——首次发布的结果中，尽管最终数据已广为人知，移植在已有优秀药物治疗的基础上仍显示出显著优势。
在我们的研究中，接受移植的患者比未移植者的无进展生存期延长近两年。
因此这项研究与多项类似研究共同证实，对于身体状况良好的患者，他们能够也应当继续作为大剂量化疗的候选者。具体决策需要医患共同商讨。
对于适合该治疗的患者，我们确实会早期提供移植选项。对于年长、我们认为移植风险大于获益的患者，同样有非常有效的药物选择。相同的三药方案可实现近50%的完全缓解率，这对老年患者群体已是很好的疗效。
但在条件允许时，干细胞移植仍是体能较好年轻患者首选的初始治疗方案。