新生儿呼吸窘迫综合征领域的顶尖专家托雷·库尔施泰特(Tore Curstedt)医学博士,是救命药物固尔苏(Curosurf)的共同发明人。该药物是一种外源性肺表面活性物质,用于治疗无法自主生成该物质的早产儿。库尔施泰特博士指出,固尔苏通过降低肺泡表面张力、防止肺部塌陷并促进吸气时肺扩张,可在给药后数分钟内显著改善患儿的氧合能力。在该药物问世前,即便是像肯尼迪总统之子这样孕34周出生、并接受当时最先进医疗护理的婴儿,也常因这一疾病不幸夭折。
理解新生儿呼吸窘迫综合征与肺表面活性物质治疗
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什么是新生儿呼吸窘迫综合征?
新生儿呼吸窘迫综合征(Respiratory Distress Syndrome,简称RDS)是一种危及生命的疾病,主要影响肺部发育未成熟的早产儿。其根本原因是肺表面活性物质的严重不足。Tore Curstedt医学博士指出,缺乏这种物质时,肺部微小的肺泡无法正常运作,导致呼吸功能衰竭,血液和组织严重缺氧。
肺表面活性物质治疗的作用机制
外源性肺表面活性物质药物(如固尔苏)通过模拟天然物质的功能发挥作用。Curstedt博士解释,该治疗具有双重关键作用:一是显著降低肺泡表面张力,二是在肺泡内壁形成保护层,促进其扩张。这种机制使肺部在吸气时更容易张开,实现有效氧合,同时防止呼气时肺泡塌陷——这正是RDS的典型病理特征。
固尔苏治疗方案与剂量
肺表面活性物质替代治疗方案高效简洁。Tore Curstedt医学博士表示,药物通常只需给药一至三次,因其半衰期约为1-2天。治疗的关键窗口期为出生后2-4天。约40%的患儿仅需单次剂量,其余40%-60%可能需要2-3次给药,以支持患儿度过自身肺表面活性物质开始合成的关键期。
肺表面活性物质治疗的即时效果
肺表面活性物质给药的临床效果迅速而显著。Curstedt博士描述,严重缺氧导致全身青紫的早产儿,在给药后2-4分钟内即可转为肤色红润、氧合改善的状态。这种立竿见影的效果源于药物使肺部能够有效摄取氧气并输送到血液,为新陈代谢和生存提供必需氧源。
历史背景与研发历程
肺表面活性物质缺乏与早产儿呼吸窘迫的关联由Mary Ellen Avery博士于1950年代末发现。尽管有此认知,此后数十年间一直缺乏有效治疗方案。Tore Curstedt博士提到一个令人痛心的案例:1963年,妊娠34周出生、体重2.1公斤的肯尼迪总统之子,即使在波士顿顶尖医院救治,仍因RDS不幸夭折。这一悲剧凸显了当时未被满足的医疗需求,也正是Curstedt博士与Bengt Robertson博士通过肺表面活性物质研究致力攻克的难题。
对早产儿生存率的影响
固尔苏等外源性肺表面活性物质的问世彻底改变了新生儿预后。此前,RDS曾是早产儿死亡的主因,因为他们无法有效氧合。Curstedt博士的研究提供了直击疾病根源的简易而高效的解决方案。该药物能在生命最初关键几天维持呼吸功能,为早产儿赢得肺部成熟并自主产生活性物质的时间,从而在全球拯救了数百万生命。
完整对话实录
Anton Titov医学博士: Curstedt博士,您发明的固尔苏拯救了全球数百万婴儿。请简要说明该药物治疗的疾病机制?
Tore Curstedt医学博士: 早产儿缺乏肺表面活性物质。没有它,他们无法呼吸,因为这种物质能防止肺泡呼气时塌陷,并帮助吸气时扩张。若婴儿能存活两三天,就会开始自主产生这种物质。
Anton Titov医学博士: 关键在于生命最初这几天?
Tore Curstedt医学博士: 关键是出生后两到四天。通常外源性肺表面活性物质只需给药一至三次——无需更多。它的半衰期为1-2天。
Anton Titov医学博士: 您共同发明的药物对早产儿仅需一至三次给药,就决定了生死存亡。
Tore Curstedt医学博士: 是的。约40%的患儿只需单次给药,其余40%-60%可能需要两到三次。
Anton Titov医学博士: 药物的作用机制是?
Tore Curstedt医学博士: 药物能降低肺部表面张力并在肺泡表面形成保护层,增加肺泡张开概率。它使肺部更易在吸气时扩张,同时防止呼气时塌陷。
Anton Titov医学博士: 对早产儿给药后,可防止肺泡塌陷——这正是呼吸窘迫综合征的典型表现。
Tore Curstedt医学博士: 是的,既防塌陷又促扩张,使氧气能进入肺部并被血液吸收。
Anton Titov医学博士: 看似简单的机制却效果显著。在固尔苏问世前,婴儿常因无法氧合组织而死亡。
Tore Curstedt医学博士: 因为他们无法摄取氧气。这些早产儿全身青紫——无法利用氧气维持代谢。给予肺表面活性物质后,短短几分钟内就能看到青紫的婴儿转为红润。
Anton Titov医学博士: 这是一种易于观察的快速起效过程。
Tore Curstedt医学博士: 非常迅速,仅需两到四分钟。
Anton Titov医学博士: 您发明的药物仅需一至三次给药就能改变早产儿的命运。
Tore Curstedt医学博士: 它挽救生命并使患儿存活。当然,此前已知存在肺表面活性物质。Mary Avery博士早在1950年代末就发现早产儿缺乏这种内源性物质。
Anton Titov医学博士: 早产儿缺乏表面活性物质的关联在1950年代末已被认知。但1963年肯尼迪总统夫妇的早产儿(妊娠34周出生)仍因该病夭折。
Anton Titov医学博士: 其实不算极度早产...
Tore Curstedt医学博士: 确实,只是轻度早产。
Anton Titov医学博士: 比预产期早六周。
Tore Curstedt医学博士: 六周...体重2.1公斤,属于较大婴儿。他死于呼吸窘迫综合征。尽管当时已知肺表面活性物质,但在1963年尚无法提供外源性治疗。
Anton Titov医学博士: 他们在波士顿的美国顶级医院接受了治疗。
Tore Curstedt医学博士: 是的,毕竟是总统之子。
Anton Titov医学博士: 最好的医院。
Tore Curstedt医学博士: 最好的医院,当时最先进的治疗。
Anton Titov医学博士: 而在数千英里外,年轻的Tore Curstedt博士开始了攻克这一难题的研究。
Tore Curstedt医学博士: 是的,我与同事Bengt Robertson博士启动了研究。当然当时世界其他地区也同步开展了相关研究。