儿科风湿病学领域的权威专家兰迪·克龙医学博士深入解析了生物制剂如何重塑幼年特发性关节炎的治疗格局。他系统回顾了过去20年间诊疗模式的演进，重点探讨了肿瘤坏死因子（TNF）、白细胞介素-1（IL-1）与白细胞介素-6（IL-6）抑制剂等靶向细胞因子阻断剂的临床价值。这些创新药物如今使绝大多数慢性关节炎患儿得以恢复正常活动能力，拥抱高质量生活。同时他也指出需关注少数患者中出现的新挑战，如肺泡蛋白沉积症等罕见并发症。
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儿科风湿病学进展：生物制剂重塑幼年关节炎治疗格局
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儿童风湿病的演变
Randy Cron医学博士指出，过去二十年间儿童风湿病的预后发生了显著改善。虽然疾病本质未变，但治疗策略和患者结局已实现根本性转变。
一个值得关注的变化是罕见并发症报告率的上升。目前有少量全身型幼年特发性关节炎患儿出现严重肺部病变。这种称为肺泡蛋白沉积症（PAP）的疾病以往较少被报道。
全身型幼年特发性关节炎
全身型幼年特发性关节炎约占美国幼年特发性关节炎（JIA）病例的10%。Randy Cron医学博士强调，这类患者不仅有关节炎症，还表现为高热、特征性皮疹及内脏器官炎症。
此类患儿发生巨噬细胞活化综合征（MAS）的风险极高——这是一种免疫系统过度激活的严重并发症。极少数病例还可能进展为肺泡蛋白沉积症，这是一种可能致命的肺部疾病。
治疗领域的生物制剂革命
生物制剂的应用是儿科风湿病学领域最重大的突破。Randy Cron医学博士将其描述为针对特定免疫通路的精准药物，体现了自身免疫病治疗的个性化医疗理念。
这些药物彻底改变了儿童和成人风湿病的治疗格局，通过特异性靶向IL-1、IL-6和TNF等关键细胞因子发挥作用。随着新型药物不断涌现，生物制剂革命正在持续深化。
靶向细胞因子疗法
不同细胞因子阻断剂适用于特定的自身免疫疾病。TNF抑制剂对多关节型幼年特发性关节炎效果显著，但对全身型JIA的全身症状控制有限。
Randy Cron医学博士解释道，IL-1和IL-6阻断剂对全身型JIA展现出更优疗效，这种特异性印证了靶向治疗的重要性。Anton Titov医学博士的访谈指出，治疗方案需根据疾病亚型和临床表现进行个体化选择。
患者预后的显著改善
生物制剂显著提升了关节炎患儿的生活质量。Randy Cron医学博士强调，如今大多数患者能够完全参与体育活动和运动项目，包括篮球、足球等剧烈运动。
这些治疗通常具有良好的安全性特征。Randy Cron医学博士指出，使用TNF抑制剂时需要重点监测结核病等特定风险。对大多数儿科风湿病患者而言，治疗的获益风险比始终保持在积极水平。
完整文字记录
Anton Titov医学博士： 如今的儿童风湿病与20年前相比是否有变化？具体表现在哪些方面？
Randy Cron医学博士： 预后确实显著改善。虽然疾病本质难以断言是否改变，但值得注意的是，现在观察到少数全身型幼年特发性关节炎（JIA）患儿出现特殊临床表现。
在美国，约千分之一的儿童会患上称为幼年特发性关节炎的慢性关节炎。本病相对罕见，发病率约1/1000，其中约10%为全身型。
除关节炎外，这些患儿还出现高热、皮疹，有时伴有肝脏等内脏器官炎症。这一临床特征长期存在。
然而近年来，罹患罕见肺部疾病——肺泡蛋白沉积症（PAP）的病例报告增多。这种疾病表现为蛋白质样物质在肺部积聚，具有高度致命性。
如前所述，全身型JIA患儿本身发生巨噬细胞活化综合征（MAS）的风险就很高。在这些高危患儿中，确有极少数可能并发这种严重肺部疾病，甚至出现杵状指等终末期肺病特征——类似囊性纤维化等严重肺病的表现。
总体而言，这类病例的报告数量较过去明显增加。具体原因尚未明确。有假说认为可能与IL-1、IL-6阻断剂等治疗药物有关，但难以证实。
因果关系难以确立。可能并非药物直接导致，而是其改变免疫应答方式的结果。目前尚无定论。
但这确实是一个值得关注的变化。或许过去这类患儿直接死亡而未被记录，具体情况不得而知。
更重要的是，过去20年间，随着生物制剂——这类精准靶向药物的应用，我们进入了精准医疗时代。通过靶向IL-1、IL-6或TNF等特定细胞因子，不仅彻底改变了儿童患者的治疗，也革新了类风湿关节炎等成人风湿病的治疗模式。
这对患者获得近乎正常的生活能力产生了巨大影响，这是20年前无法实现的。生物制剂革命正在持续深化，不断取得新进展。
新药类别层出不穷。通过临床观察和实验室研究（包括动物模型和体外实验），我们对免疫系统的认知不断深入——包括其可塑性、不同炎症状态的转换机制，以及参与炎症的不同细胞类型。
如今我们能够针对特定情况阻断更具危害性的细胞因子。当然这个过程十分复杂。
例如某些生物制剂对银屑病疗效显著，但对关节炎效果有限；或对炎症性肠病有效却对银屑病无效。我们正在实践中不断积累经验。
但这些药物确实带来了革命性变化，特别是对幼年特发性关节炎患儿。虽然还有其他药物，但TNF抑制剂是我们使用时间最长、经验最丰富的药物——自2000年起就彻底改变了重症慢性关节炎患儿的治疗现状，使大多数孩子现在能够无限制地参与篮球、足球等运动。
这些药物副作用相对较少，但并非完全无害。例如使用肿瘤坏死因子抑制剂时需特别注意结核病风险。对于全身型JIA患儿，TNF抑制剂对全身症状效果有限，但阻断IL-1或IL-6却效果显著。因此即使是这些患儿，也从靶向细胞因子的生物制剂时代中获得了巨大收益。