间皮瘤临床试验：提升生存率与获取创新治疗途径

快速导航

• 间皮瘤患者常见问题
• 预后与生存预期
• 分子肿瘤测序的优势
• 参与临床试验的重要性
• 英国临床试验招募率
• 患者主导的治疗讨论
• 完整文字记录

间皮瘤患者常见问题

医学博士Dean Fennell医生总结了间皮瘤患者最常向肿瘤科医生提出的问题。患者通常希望了解自身预后及可用治疗方案，这些问题反映出对生存期和生活质量的深切关注。Fennell医生坦言，回应这些情感沉重的问题时，往往难以给出确定性答案。

预后与生存预期

即使诊断相似，间皮瘤患者的生存期也存在显著差异。医学博士Dean Fennell医生解释道，部分患者能通过多种因素突破统计学预期。参与临床试验通常能带来更好的疗效和更长的生存期。当前获批疗法一般可提供约6个月的生存获益。Fennell医生强调，虽然间皮瘤尚无法治愈，但多种治疗手段可有效控制病情，帮助患者在较长时间内维持生活质量。

分子肿瘤测序的优势

分子分析为间皮瘤治疗规划提供关键信息。医学博士Dean Fennell医生探讨了肿瘤测序如何帮助识别特定基因突变，包括影响治疗反应的BAP-1和CDKN2A突变。免疫组化通常能为临床决策提供足够的蛋白质层面信息。分子信息有助于肿瘤医生向患者提供更精准的预后评估，这种个性化方案代表着间皮瘤治疗优化的未来方向。

参与临床试验的重要性

获得临床试验机会对间皮瘤患者至关重要。医学博士Dean Fennell医生强调，患者应主动询问可用试验方案。并非所有医生都参与临床研究，因此患者的主动性十分关键。寻找顶尖专科中心可提供创新治疗途径，临床试验让患者有机会在抗癌新药广泛可用前率先获益。医学博士Anton Titov医生指出，这种主动求诊的模式适用于多种疾病领域。

英国临床试验招募率

英国展现出卓越的间皮瘤临床试验招募能力。医学博士Dean Fennell医生指出，约80%的患者来自其所在区域之外。这种转诊模式使试验能快速完成，有时甚至比原计划提前一年。身体状况良好且无第二恶性肿瘤的患者通常符合参与条件。英国高效的转诊体系加速了临床研究进程，这一模式既惠及当前患者，也推动着未来间皮瘤治疗的发展。

患者主导的治疗讨论

患者参与度显著影响间皮瘤治疗效果。医学博士Dean Fennell医生鼓励患者自主研究可用临床试验，并指出家属常在发现治疗机会中扮演重要角色。患者应具体询问医生附近的临床试验选项，即使当地没有可用试验，这类问题也能引发关于替代治疗方案的重要讨论。医学博士Anton Titov医生证实，多个专科领域的专家都推崇这种患者主动参与的模式。

完整文字记录

医学博士Anton Titov医生： Fennell教授，您是国际公认的间皮瘤治疗专家。间皮瘤患者最常向您提出的三个问题是什么？另外，哪些是患者未曾询问但您认为他们应该提出的问题？

医学博士Dean Fennell医生： 嗯，第二个问题确实很有挑战性，我需要思考一下。但患者提出的问题其实与其他肿瘤医生遇到的并无二致。主要是两个问题：我还能活多久？以及你能做些什么？

关于"还能活多久"的问题显然极难回答。有些患者即使存在BAP-1或CDKN2A突变，患有肉瘤样或非肉瘤样间皮瘤，仍然表现良好。我们确实有患者突破统计学预期的案例，虽然数量不多。

通常参与临床试验的患者预后更好。我们知道通过更多治疗手段，只要患者保持良好体能状态并参与有机会获得治疗获益的临床试验，间皮瘤患者的生存期就会延长。但基于现有获批疗法的数据，我们仍需要引用相对保守的生存期数据——正如我解释的，实际可能稍长一些。

无论是免疫治疗还是化疗，患者从治疗中获得的生存获益通常在6个月左右。因此回答"还能活多久"确实是个难题。我们无法治愈间皮瘤，也永远无法对此作出可靠承诺。

但我们会竭尽所能提供尽可能多的积极治疗，以稳定癌症病情，让患者尽可能长时间保持健康。值得欣慰的是，我们诊所有些患者多次复发后，由于接受了能控制间皮瘤的治疗，至今仍然状态良好。

另一个逐渐出现的问题是："您需要为我的肿瘤做测序吗？"我认为这方面尚处于早期阶段。我们确实已完成部分肿瘤测序，其中获得的一些信息极具价值。

鉴于间皮瘤的特性，通过免疫组化检测蛋白质表达，其实就能获得所需的大部分重要基因信息。当我们考虑这些基因如何被破坏时，了解蛋白质是否存在可能是最有价值的信息。

因此我们正在获取更多分子信息，这有助于向患者提供更准确的预后评估。

患者或许应该更多向医生询问的问题是："我附近是否有可以参与的临床试验？"并非所有医生都参与临床试验，但这个问题很重要。

我认为如果存在临床试验，为了推动领域发展，患者的转诊至关重要。很多时候需要患者自行查阅资料，或由家属寻找附近的卓越中心——这些中心可能正在开展特定临床试验。

这往往需要患者主动询问医生：我附近有临床试验吗？通过转诊参与试验，患者有望从新抗癌药中获益。所以这是患者问得还不够多的问题——当然也可能他们问过！有时答案是"没有"，因为确实没有可用试验。但我认为这是个非常重要的问题。

医学博士Anton Titov医生： 在莱斯特地区或英国，实际参与临床试验的间皮瘤患者比例是多少？

医学博士Dean Fennell医生： 我们的情况比较特殊。我认为大多数大型临床试验中心都会面临这种状况。对于罕见病，周边地区的人均患者数量不会太多。

因此我约80%的患者来自莱斯特以外地区。我想国内其他地区应该也是如此——患者会被转诊到这些关键中心。

实际上我认为，任何身体状况足以接受化疗且无第二恶性肿瘤的患者，都可能适合参加临床试验。因此所有寻求治疗的患者都应该被纳入考虑范围。

正如我提到的，我们过去能够非常快速地招募试验对象，某个三期试验甚至提前一年完成。正是因为英国建立了良好的转诊机制，这种通过快速转诊加速临床研究结果产出的模式，我们在欧美其他国家也能看到。

医学博士Anton Titov医生： 感谢您的澄清。我认为患者的主动性非常重要，既要寻求最佳治疗，也要参与临床试验。这是我们在多种疾病领域的多位专家那里反复听到的观点：患者必须主动向医生提出问题。